서울성모병원, 정밀재생의료 상용화 시동…70억 규모 한미 공동 R&D 본격화

가톨릭대학교 서울성모병원이 미국 스탠포드 의과대학과 함께 면역거부반응을 최소화한 저면역원성 유도만능줄기세포(hypoimmune iPSC) 기반 세포치료제 개발에 착수한다.

이번 연구는 보건복지부의 연구중심병원 육성 R&D 사업 일환으로 총 70억원 규모의 예산이 투입되며 2025년부터 3년간 한미 공동연구로 수행된다. 서울성모병원이 주관하고 가톨릭대학교, 성균관대학교, ㈜대웅, 스탠포드 의과대학 등이 참여한다.

프로젝트 명칭은 'NiCE(Not-visible iPS Cell)' CRISPR-Cas9 유전자 편집 기술을 활용해 면역계에 투명한 세포를 구현하고 이를 기반으로 연골세포 및 심근세포 치료제를 개발해 전임상·임상 실증까지 이어가는 것이 목표다.

서울성모병원은 이번 과제를 통해 세포치료제의 적용 대상을 연골 등 저면역 조직에서 심장과 같은 고면역 조직으로 확대하고 정밀재생의료의 글로벌 상용화를 겨냥한 기술 기반을 마련할 계획이다.

국내 연구책임자인 주지현 서울성모병원 류마티스내과 교수는 iPSC 기반 연골세포 치료제의 연구자 주도 임상시험(IIT)을 국내 최초로 승인받아 환자 투여까지 완료한 바 있다. 이번 연구에서 그는 저면역원성 iPSC 플랫폼을 기반으로 한 세포치료제의 임상 실증과 면역관용 전략을 총괄한다.

미국 측 연구책임자인 Joseph Wu 스탠포드 의과대학 교수는 세계적 iPSC·심혈관세포 연구자이자 전 미국심장협회(AHA) 회장 출신으로, 미국 내 고면역 조직 대상 iPSC 치료제의 전임상 실증을 주도하게 된다. 특히 심근세포를 스페로이드(spheroid) 및 오가노이드(organoid) 형태로 구현해 면역 거부반응을 극복하는 전략도 함께 검증할 예정이다.

기존 세포치료제는 동종 제품은 면역거부, 자가세포는 생산비용 문제 등 상용화에 한계를 보여왔다. 반면 저면역원성 iPSC 기반 세포는 공여자와 수용자 간 면역적 차이를 최소화해 면역억제제 없이 이식 가능하고 반복 투여 및 범용화도 가능한 것이 특징이다.

주 교수는 "이번 한미 공동과제는 서울성모병원이 보유한 정밀재생의료 기술을 글로벌 표준으로 끌어올릴 기회"라며 "실제 임상 적용과 사업화까지 연결하는 선순환 구조를 완성하겠다"고 밝혔다.

서울성모병원은 연구자 주도 임상시험 2건 승인, 의뢰자 주도 임상(SIT) 1건 제출을 목표로 하며 스탠포드대와의 공동 전임상 데이터를 기반으로 글로벌 기술이전 및 공동개발 협약(LOI)도 추진할 계획이다.