CMT1A 환자 12명 대상으로 270일간 임상 진행해 안전성·내약성 평가
  • ▲ 헬릭스미스 로고 ⓒ헬릭스미스
    ▲ 헬릭스미스 로고 ⓒ헬릭스미스

    헬릭스미스는 유전자치료제 '엔젠시스(VM202)'가 희귀 유전병인 샤르코마리투스병 1A형(CMT)의 임상 1/2a상 시험계획을 식품의약품안전처로부터 승인받았다고 21일 밝혔다.

    이번에 승인받은 임상 1/2a상 시험에서는 CMT 1A 환자의 약화된 다리 근육에 엔젠시스를 주사한 후 안전성·내약성을 평가한다. 총 12명의 CMT1A 환자를 대상으로 270일간 진행될 예정이다. 임상시험은 샤르코마리투스병의 권위자인 삼성서울병원의 최병옥 교수가 맡는다.

    CMT병은 운동신경과 감각신경의 점진적인 손상에 의해 팔과 다리의 근육이 위축되고 보행 장애가 발생하는 질환이다. 전체 CMT 환자의 약 40%에 해당되는 CMT 1A는 국내에서는 약 8000명, 전 세계적으로 약 120만명 이상의 환자가 있는 것으로 알려졌다. 현재 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받은 CMT 1A 치료제는 없는 상황이다.

    엔젠시스는 간세포성장인자(HGF)를 발현하는 플라스미드 DNA를 이용한 유전자치료제다.

    헬릭스미스는 말초신경 손상으로 근위축이 일어난 환자의 다리 근육에 엔젠시스를 주사해 질환의 진행이나 증세 악화를 지연하거나 막을 수 있을 것으로 예상하고 있다. CMT 환자에게 근육 조직 재생, 세포 자멸사 억제, 항염증, 항섬유, 신경보호 등의 활성 효과가 있을 것으로 기대하고 있는 것이다.

    김선영 헬릭스미스 대표는 “식약처의 이번 임상 승인으로 엔젠시스 희귀질환인 샤르코마리투스병 치료에 사용될 수 있는 지를 조사할 수 있게 됐다”며 “엔젠시스가 CMT1A  치료제로써도 사용될 수 있기를 바란다”고 말했다.