24~25일 큐어PSP 학술대회서 'GV1001' 임상 2상 톱라인 발표美 하원 Healthy Brains Act 법안 발의에 CNS 치료제 관심 ↑PSP 치료제 없어 … 임상 성공 전제로 FDA 가속 승인 기대美 cGMP 인증 시설에서 생산계획
  • ▲ 젬백스 창업자 김상재 고문이 지난 8일 한국거래소별관에서 열린 IR설명회에서 주주들의 질문에 답하고 있다. ⓒ 최영찬 기자
    ▲ 젬백스 창업자 김상재 고문이 지난 8일 한국거래소별관에서 열린 IR설명회에서 주주들의 질문에 답하고 있다. ⓒ 최영찬 기자
    젬백스앤카엘(젬백스)이 신약 후보물질 'GV1001'의 적용 영역을 항암제에서 중추신경계(CNS) 질환으로 확장하고 있다.

    이달 하순 나올 것으로 예상되는 국내 첫 PSP(진행성 핵상마비) 임상 2상 시험 톱라인 결과에 따라서는 미국 내 진출 시기도 앞당겨질 수 있어 이 결과에 관심이 쏠리고 있다.

    김상재 고문은 지난 8일 서울 영등포구 한국거래소별관에서 진행된 IR설명회에서 "GV1001은 처음 항암제인 줄 알고 도입했는데 여러 기능을 발견하면서 루게릭병(ALS), PSP 등의 치료 가능성을 확인했다"면서 "CNS 질환의 메인은 PSP다"고 말했다.

    젬백스는 GV1001을 당초 췌장암, 비소세포폐암, 흑색종 등을 적응증으로 개발해 왔다. 이후 전립선비대증으로 적응증을 확장했으며 현재는 PSP, 알츠하이머성 치매, 파킨슨병, ALS, 다발성 경화증(MS) 등 CNS 질환 치료제 개발에 보다 공들이는 모양새다.

    이날 IR설명회는 평일 오후 4시에 열렸음에도 주주 70여명이 참석해 젬백스를 향한 높은 관심을 보였다.

    김 고문은 "GV1001의 PSP(진행성 핵상마비) 임상결과가 좋게 나올 것으로 굳게 믿고 있다"면서 "좋은 데이터가 나오면 유일한 PSP 치료제로서 미국에서도 가속승인을 받고 빠르게 시장에 진입할 수 있을 것으로 기대한다"고 말했다.

    젬백스는 오는 24~25일 캐나다에서 열리는 큐어PSP(CurePSP) 주최 연례 학술대회에서 GV1001의 PSP 국내 임상 2상 시험 톱라인 결과를 발표할 예정이다. 

    큐어PSP는 미국 비영리 자선단체로 PSP를 포함해 피질 기저핵 변성(CBD), 다계통 위축증(MSA) 등 중추신경계 질환(CNS)에 대한 인지제고 및 치료 연구를 지원하고 있다. 환자와 환자 가족에게는 커뮤니티 형성, 질환 등에 대한 정보제공을, 전문가에게는 연구비 및 연구자 간 교류 지원 등 다양한 활동을 하고 있는데 미국 내 의사 1000여명에 대한 네트워크를 확보한 것으로 알려졌다.

    김 고문은 "이번 톱라인 결과 발표는 큐어PSP의 요청으로 급하게 이뤄진 것이다"면서 "당초 프로그램에 없었고 브레이킹 뉴스로 발표되고 임상시험결과 보고서(CSR)가 나오면 생중계를 해 주겠다는 반응도 보였다"고 전했다.

    PSP는 비정형 파킨슨 증후군으로 파킨슨과 유사한 증상을 보이지만 병의 진행 속도가 빠르고 근본적인 치료제가 없는 신경 퇴행성질환이다. 보행 장애 및 자세 불안전성, 언어장애, 안구운동장애 등의 증상이 나타난다. 아직 허가받은 치료제가 없어 진단받은 이후 기대수명은 5~7년에 불과하다.

    지금까지 애브비, 바이오젠, 테바 등 글로벌 제약사가 PSP 치료제 개발에 도전했지만 모두 실패했으며 현재 노바티스, UCB, 아밀릭스 등이 도전하고 있다. 이 중 아밀릭스만이 글로벌 임상 3상 시험 중이며 나머지 모두 1~2상 단계다.

    지난해 PSP를 진단받은 제니퍼 웩스턴 미국 하원의원(버지니아주·민주당)은 지난 8월 미국 정부 차원에서 파킨슨병 및 관련 뇌질환에 대한 대응 계획을 수립해야 한다는 내용을 담은 법안(Healthy Brains Act)을 거스 빌리라키스 하원의원(플로리다두·공화당)과 함께 제출했다.

    미국 내 PSP 치료제에 대한 관심이 커지면서 FDA도 좋은 치료제에 대해서는 가속승인을 할 가능성이 높은 환경이 조성되고 있는 셈이다.

    국내 상륙이 예고된 알츠하이머병 치료제 '레켐비(성분 레카네맙)'도 2021년 6월 FDA의 가속승인을 받은 뒤 2년 뒤인 2023년 7월 정식 승인을 받았다.

    김 고문은 루게릭병(ALS) 치료제인 미쓰비씨타나베의 '에다라본', 바이오젠의 '칼소디'를 예로 들며 GV1001의 가치를 간접 비교했다.

    그는 "에다라본은 임상 3상 시험에서 1차 유효성평가를 만족시키지 못했고 기존 치료제와 병용 투여했을 때 생존기간을 3개월 연장시키는 데 그쳤다"면서 "칼소디는 임상 3상에서 주요 효능 지표를 충족하지 못했지만 추가 바이오마커를 분석한 결과를 앞세워 FDA의 가속승인을 받았는데 두 치료제 모두 연간 치료비용 16만달러(2억1600만원)에 판매 중이다"고 말했다.

    그러면서 "임상결과에서 3개월을 넘어 6개월, 1년, 2년 생존기간을 연장한다면 가격은 훨씬 높아질 것이다"면서 "환자의 수명이 길어지면 오랫동안 우리 약을 쓰게 돼 시장 규모는 더욱 커질 수 있다"고 강조했다.

    김 고문은 GV1001의 좋은 임상결과 확보가 전제돼야 한다는 점을 언급하면서도 GV1001의 상업화 전략을 간략히 제시했다.

    그는 "글로벌 진출을 위해서는 미국 cGMP(우수 의약품 제조 및 품질관리 기준) 인증 시설에서 생산하고 아시아 지역은 관계사 삼성제약의 시설을 이용할 것이다"면서 "환자들이 먼저 알고 찾게 되는 희귀의약품인 만큼 영업 및 마케팅 비용도 크지 않을 것으로 예상돼 순이익은 높을 것"이라고 말했다.

    한편, 국내 임상 3상 시험을 종료한 적응증 췌장암에 대해 국내 치료제 허가 절차를 밟는 것에 대해서는 신중한 태도를 보였다.

    김 고문은 "국내 마케팅비용은 개발비의 3~5배 정도 들어간다고 보면 된다"면서 "(적자를 기록 중인 우리에게는) 불가능한 얘기다"고 조심스럽게 말했다.

    김 고문은 GV1001 상업화에 성공한다면 주주들에게 이익을 환원하겠다고 강조했다.

    그는 "10년 이상 장기투자로 고생하신 주주들께 많이 배당하고 싶다"고 말했다.