'통계적 유의성' 미확보에 국내 투자자 우려 커져PSP 분야 세계적 석학 및 전문가 초청해 GV1001 임상결과 설명회 예정'뉴로2024' 발표 영상에 한글자막 입혀 홈페이지 공개 계획젬백스 "GV1001의 PSP 증상 개선 경향성 주목해 달라"
  • 젬백스앤카엘(젬백스)이 신약 후보물질 GV1001의 PSP(진행성 핵상마비) 임상 2a상 시험 톱라인 결과에서 '근본적 치료제' 가능성을 확인했다며 개발 성공 기대감이 높아졌다. 

    하지만 내부적인 자신감과 별개로 '통계적 유의성'을 확보하지 못한 데 대해 국내 투자자의 우려가 커지면서 이를 불식시키기 위한 방안 마련에 동분서주하고 있다.

    28일 업계에 따르면 젬백스는 조만간 GV1001 임상 2a상 시험 톱라인 결과 설명회를 열 예정이다.

    PSP 분야 국내외 세계적인 석학 및 전문가들이 GV1001 임상시험 결과의 의미를 직접 설명해 국내 투자자의 불안을 해소하겠다는 의미다.

    임상시험의 연구책임자였던 이지영 서울의대 신경과 교수가 직접 PSP 질환과 임상연구를 상세히 설명하는 기자회견도 마련될 예정이다.

    젬백스 관계자는 "학술대회 '뉴로2024'에서 발표한 영상에 한글자막을 추가해 곧 홈페이지에 업로드할 예정이다"면서 "내년 상반기 중으로 전체 임상결과가 나오면 즉시 공유할 것이다"고 말했다.

    젬백스는 지난 24~25일 캐나다에서 열린 미국 비영리 자선단체 큐어PSP(CurePSP) 주최 연례 학술대회 뉴로2024에서 국내 GV1001 임상 2a상 시험 톱라인 결과를 발표했다.

    뉴로2024는 전 세계 신경과학 분야 전문가들이 모여 PSP 및 피질 기저핵 변성(CBD)에 대한 다양한 연구결과를 공유하는 자리다.

    큐어PSP는 PSP를 포함해 CBD, 다계통 위축증(MSA) 등 중추신경계 질환(CNS) 인지 제고 및 치료 연구를 지원하고 있다. 환자와 환자 가족에게는 커뮤니티 형성, 질환 등에 대한 정보제공을, 전문가에게는 연구비 및 연구자 간 교류 지원 등 다양한 활동을 하고 있는데 미국 내 의사 1000여명에 대한 네트워크를 보유하고 있다.

    젬백스는 국내에서 PSP 환자 78명을 대상으로 위약, GV1001 0.56mg, GV1001 1.12mg을 각각 6개월간 투여함으로써 PSP등급척도의 총점 변화량과 다양한 생체지표 등 유효성과 안전성을 평가했다.

    1차평가 변수인 MMRM추정법을 이용한 최소자승평균(LS mean)으로 계산한 PSP 등급척도 점수 변화량은 6개월 동안 GV1001 0.56mg 투약군은 2.14점 악화된 반면, 위약군은 4.10점 악화된 것으로 분석돼 투약군의 질병 진행이 48% 지연된 것으로 나타났다.

    post-ad-hoc 민감도 분석으로 시행한 단순평균 분석에서 GV1001 0.56mg 투약군은 1.35점 악화됐고 위약군은 4.36점 악화돼 투약군의 질병 진행은 70%가량 늦춰졌다.

    군터 U. 호글링거 독일 LMU 병원 신경과장 겸 프리드리히 바우어 연구소 의장은 GV1001에 대해 "새로운 기전과 작용 메커니즘을 가진, 전에 없던 치료약물의 임상 2상 시험 결과로 매우 흥미롭다"면서 "초기 데이터지만 아주 희망적인 결과다"고 평가했다.

    LMU 병원은 세계적 시사주간지 뉴스위크(Newsweek)가 지난해 발표한 전 세계 병원 순위 31위를 차지한 유럽에서 가장 큰 병원 중 한 곳이다.

    글로벌 임상시험수탁기관 아이콘의 신약개발 수석부사장인 피터 쉴러 신경과 전문의 박사도 "단순히 증상을 완화하는 것이 아니라 질병의 진행을 늦추거나 회복시키는 근본적 치료제 가능성을 시사했다"면서 "임상 3상 시험 진행을 위한 충분한 근거가 되며 세상에 없는 치료제 개발이라는 여정에 꼭 동참할 것"이라고도 했다.

    하지만 전체 평가척도(rating scale) 총점의 평균 변화량 차이에서는 통계적 유의성을 확보하지 못해 국내에서는 임상시험이 실패한 게 아니냐는 우려가 커지고 있는 상황이다.

    젬백스가 지난 24일 임상 2a상 톱라인을 발표한 이후 주가는 25일 30%(5690원), 28일 3.5%(450원) 떨어졌으며 이날도 장 초반 6%대까지 상승했지만 이내 2~3%대 하락 전환했다.

    창업자인 김상재 고문이 자신했던 GV1001의 조기상용화도 불투명해졌다.

    세계적 석학들로부터 GV1001의 PSP 글로벌 임상 3상 시험 진행에 대한 지지는 얻었지만 이번 임상2a상 시험은 환자 수 표본이 적어 투약 최적 용량을 확인했고 증상 개선 초기 데이터를 확보했다는 데 만족해야 할 것으로 보인다.

    젬백스 관계자는 "GV1001는 다른 글로벌 제약사도 보이지 못한 PSP 환자 증상 개선 경향성을 보였다"면서 "PSP 분야 전문가들을 통해 이번 성과에 대한 의미를 알려드리도록 노력하겠다"고 말했다.