2018년 GC녹십자로부터 기술도입고셔병, 혈액학적·장기·골격계 등 전신에 걸쳐 증상 나타나는 희귀질환유한양행 개발 첫 희귀질환 치료제
  • ▲ 유한양행 중앙연구소.ⓒ유한양행
    ▲ 유한양행 중앙연구소.ⓒ유한양행
    유한양행이 지난달 28일 식품의약품안전처로부터 고셔병 치료제 후보물질 'YH35995'의 임상 1상 시험계획(IND)을 승인받았다고 1일 밝혔다. 

    고셔병은 혈액학적, 장기, 골격계 등 전신에 걸쳐 증상이 나타나는 희귀질환으로 유전적 돌연변이의 영향으로 특정 효소 결핍으로 인해 생기는 리소좀 축적질환(LSD)의 하나다. 

    YH35995는 글루코실세라마이드(GL1) 생성을 낮추는 글루코실 세라마이드 합성효소(GCS) 억제제로, 2018년 GC녹십자로부터 기술 도입한 신약 후보물질이다.

    유한양행은 기질감소치료법(SRT)에 해당하는 저분자 화합물로 경구(먹는)제형으로 개발 중이다.

    전임상 시험에서 우수한 유효성 및 안전성이 확인됐으며 특히 뇌혈관장벽(BBB)을 투과할 수 있도록 개발돼 동물에서 높은 BBB 투과율과 기존 치료제보다 뇌에서의 GL1 수치를 더 오래 억제하는 특징이 나타났다.

    유한양행은 신경학적 증상에 대해 선택할 수 있는 치료 옵션이 제한적인 제3형 고셔병 환자들에게 임상적 유익성을 제공할 것으로 기대하고 있다.

    고셔병은 임상적으로 3가지 형태를 보이는데 1형은 신경 증상은 없고 주로 뼈, 간, 비장 등에 전구물질이 축적돼 골절, 출혈 경향, 빈혈 및 종양 발생의 위험도가 증가한다.

    2형과 3형은 경련, 신경학적 퇴행 등의 신경증상이 급성적으로 또는 만성적으로 동반되면서 1형의 신체 증상도 나타난다. 

    2형과 3형 고셔병은 세계적으로 가용 치료옵션이 현재 거의 없어 미충족 의료 수요가 높다.

    유한양행은 이번 임상 1상 시험에서 건강한 성인 남성에게 YH35995를 경구 투여한 후 안전성, 내약성, 약동학적 및 약력학적 특성을 평가할 계획이다.

    김열홍 유한양행 R&D 총괄 사장은 "YH35995는 유한양행 연구소에서 선도물질 도출·최적화 및 전임상 개발에 수년간 집중해 성공적으로 임상개발 단계로 진입할 수 있게 됐다"며 "유한양행이 개발하는 첫 희귀질환 치료제라는 점에서 의미가 크며 곧 시험대상자 모집을 개시할 예정이다"고 말했다.