메디포스트 '카티스템' 日 3상 성공 … 2027년 허가 획득 목표코오롱티슈진 'TG-C' 美 톱라인 임박 … 내년 FDA 허가 신청골관절염 근본 치료제 부재 속 국내 기업 시장성 재평가 분기점
  • ▲ 퇴행성 관절염. ⓒ연합뉴스
    ▲ 퇴행성 관절염. ⓒ연합뉴스
    국내 바이오 기업들이 근본 치료제가 미비한 골관절염 치료제 시장에서 글로벌 상업화에 속도를 내고 있다. 

    메디포스트는 무릎 골관절염 치료제 '카티스템'의 일본 임상 3상에 성공하며 일본 시장 진출을 눈앞에 뒀다. 코오롱티슈진은 골관절염 유전자세포치료제 'TG-C'의 미국 임상 3상 결과 발표를 앞두며 미국 시장에 도전하고 있다.

    14일 업계에 따르면 메디포스트의 무릎 골관절염 치료제 카티스템은 일본 임상 3상에서 1차 및 2차 주요 유효성 평가 지표를 모두 충족했다. 이번 결과는 통증·기능 개선뿐 아니라 연골 재생 효과까지 확인했다는 점에서 주목된다.

    카티스템은 메디포스트가 개발한 동종 제대혈 유래 중간엽 줄기세포치료제다. 퇴행성 또는 반복적 외상으로 인한 무릎 연골 결손 환자에게 투여해 손상된 연골 재생과 통증·기능 개선을 목표로 한다. 국내에서는 2012년 식품의약품안전처 품목허가를 받아 10년 이상 처방 경험을 쌓아왔다.

    이번 일본 임상은 총 130명을 대상으로 일본 내 13개 기관에서 진행됐다. 카티스템 투여군 59명과 히알루론산(HA) 투여군 61명으로 나눠 52주간 유효성과 안전성을 추적 관찰했다. 

    메디포스트에 따르면 임상은 무작위 배정, 활성대조군 비교 방식으로 설계됐다. 두 그룹 간 연령과 골관절염 중증도, 연골 결손 정도, 기저 통증 수치 등 주요 특성에서 통계적 차이가 없도록 배정됐다.

    임상 결과 1차 평가지표인 WOMAC(무릎 통증 및 기능성 지표) 점수 변화와 ICRS(연골 손상 등급) 1단계 이상 개선율 모두에서 카티스템군은 대조군 대비 통계적으로 유의한 개선을 보였다.

    WOMAC은 무릎 및 고관절 골관절염 환자의 통증, 관절 강직, 신체 기능 상태를 평가하는 대표적인 환자 보고형 임상 지표다. ICRS 등급은 무릎 연골 결손의 깊이와 손상 정도를 평가하는 국제 표준 분류 체계다.

    2차 평가지표에서도 긍정적인 결과가 확인됐다. 통증 정도를 나타내는 VAS와 무릎 기능성을 평가하는 IKDC, KOOS 등 주요 지표에서 모두 통계적으로 유의한 개선이 나타났다. 

    안전성 측면에서도 임상 과정에서 발생한 중대한 이상반응은 모두 약물과의 인과관계가 없는 것으로 확인됐다.

    메디포스트는 이번 일본 임상 3상 결과를 바탕으로 올해 말 일본 품목허가를 신청할 계획이다. 회사는 2027년 허가 획득을 목표로 하고 있다. 이미 지난해 12월 일본 테이코쿠 제약과 독점 판매권 계약을 체결해 현지 사업 기반도 마련했다.

    이번 일본 데이터는 미국 허가 전략에도 활용될 전망이다. 메디포스트는 카티스템의 미국 임상 3상도 추진 중이다. 특히 일본 임상에서 확인된 WOMAC과 100mm VAS 결과가 현재 진행 중인 미국 임상 3상의 핵심 1차 평가지표와 동일하다는 점에서 글로벌 개발 전략에 긍정적인 신호로 해석된다.

    코오롱티슈진도 미국 시장 진입을 위한 막바지 단계에 들어섰다. 코오롱티슈진의 골관절염 유전자세포치료제 TG-C는 미국 임상 3상 15302 연구가 종료됐으며 회사는 오는 7월 톱라인(주요지표) 결과를 공개할 예정이다. 또 다른 임상 3상인 12301 연구는 오는 10월 톱라인 결과 발표를 목표로 하고 있다.

    TG-C는 정상 연골세포와 TGF-β1을 발현하도록 형질전환된 세포를 혼합한 유전자세포치료제다. 무릎 관절 내 1회 주사 방식으로 투여되며 통증 완화와 관절 기능 개선을 목표로 개발됐다. 회사는 두 임상 결과를 바탕으로 내년 1분기 미국 식품의약국(FDA)에 품목허가신청서를 제출할 계획이다.

    TG-C는 코오롱그룹 바이오 사업의 상징으로 꼽힌다. 지난 2017년 국내에서 '인보사케이주'라는 이름으로 품목허가를 받았지만 2019년 두 번째 성분이 허가 당시 제출 자료와 다른 신장유래세포로 확인되면서 허가가 취소됐다. 이후 미국 임상도 한때 보류됐으나 2021년 임상 3상이 재개되며 개발이 다시 궤도에 올랐다.

    시장에서는 메디포스트와 코오롱티슈진의 임상 성과가 골관절염 치료 패러다임 변화와 맞물려 있다는 점에 주목한다. 현재 골관절염 치료는 진통제, 히알루론산 주사, 스테로이드 주사 등 증상 완화 중심 치료가 대부분이다. 질병 진행을 늦추거나 연골 재생 등 구조적 개선을 입증한 치료제는 제한적이다.

    이에 따라 카티스템과 TG-C가 통증 완화와 기능 개선을 넘어 연골 재생, 질병조절 효과가 있는 질환근본치료제(DMOAD) 가능성을 입증할 경우 시장 파급력이 클 수 있다는 평가가 나온다. 

    특히 국산 골관절염 세포치료제의 시장성을 재평가하는 분기점이 될 수 있다는 분석도 나온다. 카티스템은 국내 허가 이후 10년 이상 처방 경험을 쌓았지만 상대적으로 소규모인 국내 시장에 머물렀고 TG-C는 허가 취소 사태 이후 신뢰 회복이 과제로 남아 있었다. 

    하지만 최근 카티스템이 일본 임상을 성공적으로 마무리함에 따라 TG-C도 미국에서 유효성과 안전성을 입증할 경우 국산 골관절염 치료제가 글로벌 대형 시장을 선도할 수 있는 계기가 될 수 있다는 평가다.